Ataluren

Allgemeines

Ataluren dient der Behandlung der sogenannten Muskeldystrophie vom Top Duchenne. Dies ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter. Sie tritt etwa bei einem von 5.000 Kindern auf – insbesondere bei Jungen. Das defekte Gen liegt nämlich auf dem X-Chromosom; davon haben Männer neben ihrem Y-Chromosom eines, Frauen dagegen haben jeweils zwei X-Chromosomen. Sie erkranken nur, wenn sie das Merkmal auf beiden X-Chromosomen tragen. Ist nur eines ihrer x-Chromosomen betroffen, geben sie die Krankheit mit 50%iger Wahrscheinlichkeit an ihre Söhne weiter, die dann erkranken. Töchter sind zur Hälfte Überträgerinnen, ohne selbst die Krankheit zu haben.

Welchen Zwecken dient dieser Wirkstoff?

  • Übersetzung eines defekten Gens in ein vollständiges Eiweiß ermöglichen
  • Umbau der Muskulatur in funktionsloses Gewebe verhindern

Gegenanzeigen

Im Folgenden erhalten Sie Informationen über Gegenanzeigen bei der Anwendung von Ataluren im Allgemeinen, bei Schwangerschaft & Stillzeit sowie bei Kindern. Bitte beachten Sie, dass die Gegenanzeigen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Wann darf Ataluren nicht verwendet werden?

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder gleichzeitiger Anwendung von Aminoglykosid-Antibiotika darf der Wirkstoff nicht zum Einsatz kommen. Ebenfalls nicht erlaubt ist die Anwendung bei Patienten, die keine durch Gentest nachgewiesene Nonsense-Mutation aufweisen.

Patienten mit Nieren- und Leberfunktionsstörungen müssen vom Arzt mit Vorsicht und unter häufiger Kontrolle der Funktionswerte behandelt werden.

Was müssen Sie bei Schwangerschaft und Stillzeit beachten?

Bisher liegen keine hinreichenden Erfahrungen mit der Anwendung von Ataluren bei Schwangeren vor. Aus Vorsichtsgründen wird empfohlen, die Anwendung während der Schwangerschaft möglichst zu vermeiden.

Es ist nicht bekannt, ob Ataluren und / oder seine Abbauprodukte in die menschliche Muttermilch übergehen, wie es bei Tieren der Fall ist. Ein Risiko für das gestillte Neugeborene / Kind kann nicht ausgeschlossen werden. Daher sollten Mütter das Stillen während der Behandlung mit Ataluren unterbrechen.

Was ist bei Kindern zu berücksichtigen?

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Ataluren bei Kindern im Alter von sechs Monaten bis fnf Jahren ist bisher noch nicht erwiesen. Die Anwendung in dieser Altersgruppe liegt im Ermessen des Arztes.

Welche Nebenwirkungen kann Ataluren haben?

Im Folgenden erfahren Sie das Wichtigste zu möglichen, bekannten Nebenwirkungen von Ataluren. Diese Nebenwirkungen müssen nicht auftreten, können aber. Denn jeder Mensch reagiert unterschiedlich auf Medikamente. Bitte beachten Sie außerdem, dass die Nebenwirkungen in Art und Häufigkeit je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Sehr häufige Nebenwirkungen:
Kopfschmerzen, Übelkeit und Erbrechen.

Häufige Nebenwirkungen:
Verminderter Appetit, Schwindel, Bluthochdruck, Husten, Nasenbluten, Oberbauchschmerzen, Blähungen, Durchfall, Magenbeschwerden, Bauchschmerzen, Verstopfung, Rückfluss von Speisebrei, Hautrötung, Schmerzen in Armen und Beinen, Einnässen, Nierenzyste, häufiges Wasserlassen, unnormale Urinfarbe, Fieber, Müdigkeit, Gewichtsverlust.

Nebenwirkungen unbekannter Häufigkeit:
Veränderungen des Fettstoffwechsels (erhöhte Werte an Triglyzeriden und Cholesterin), Veränderungen bei Nierenfunktionstests (erhöhte Werte für Kreatinin, Harnstoff im Blut, Cystatin C).

Besonderheiten:
Der Arzt wird bei Patienten, die Ataluren erhalten, die Blutfettwerte jährlich oder, je nach Zustand des Patienten, häufiger kontrollieren. Auch die Nierenwerte müssen mindestens alle sechs bis zwölf Monate ärztlich geprüft werden.

Welche Wechselwirkungen zeigt Ataluren?

Bitte beachten Sie, dass die Wechselwirkungen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Da in einer klinischen Studie an Patienten mit Dychenne-Muskeldystrophie Fälle verminderter Nierenfunktion beobachtet wurden, darf Ataluren nicht gleichzeitig mit Aminoglykosid-Antibiotika (als Infusion in die Vene) angewendet werden. Ataluren scheint die nierenschädliche Wirkung von Aminoglykosiden zu verstärken. Wenn eine Behandlung mit intravenösen Aminoglykosiden erforderlich ist, wird der Arzt die Behandlung mit Ataluren beenden. Die Behandlung kann zwei Tage nach Ende der Anwendung von Aminoglykosiden fortgesetzt werden. Während der Anwendung von Ataluren sollte auf ausreichende Flüssigkeitsaufnahme geachtet werden, um die Gefahr einer Nierenschädigung möglichst gering zu halten.

Ataluren wird von zwei Enzymen abgebaut, die durch die Hemmstoffe der körpereigenen Abwehr (Mycophenolat beziehungsweise Ciclosporin) aktiviert werden. Mit ihnen kann sich eine Abschwächung der Ataluren-Wirkung ergeben.

Ataluren selbst hindert einige Enzyme an ihrer Aktivität. Vorsicht ist daher geboten, wenn Ataluren gleichzeitig mit Wirkstoffen angewendet wird, die von diesen Enzymen abgebaut werden. Es kann die Konzentration dieser Wirkstoffe im Körper und damit ihre Nebenwirkungsrate erhöhen. Dazu gehören beispielsweise die virenhemmenden Mittel Oseltamivir und Aciclovir, das Antibiotikum Ciprofloxacin, die Blutdrucksenker Captopril und Valsartan, die Entwässerungsmittel Furosemid und Bumetanid sowie die Statine Pravastatin, Rosuvastatin, Atorvastatin und Pitavastatin (gegen Fettstoffwechselstörungen).

Besonderheiten:
Bei gleichzeitiger Anwendung von Glukokortikoiden (Einnahme oder Spritzen) trat bei einigen Patienten in klinischen Studien Bluthochdruck auf. Daher wird der Arzt bei gleichzeitiger Anwendung von Ataluren mindestens alle sechs Monate den Blutdruck in Ruhe messen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

  • Achten Sie darauf, das Medikament mit ausreichend Flüssigkeit einzunehmen.
  • Die Behandlung mit dem Medikament sollte nur von Ärzten begonnen werden, die Erfahrung in der Therapie der Duchenne-Muskelkrankheit haben.
  • Wenn Schwindel auftritt, ist beim Autofahren, Radfahren und bei dem Bedienen von Maschinen Vorsicht geboten.

Manchmal lösen arzneiliche Wirkstoffe allergische Reaktionen aus. Sollten Sie Anzeichen einer allergischen Reaktion wahrnehmen, so informieren Sie umgehend Ihren Arzt oder Apotheker.

Welche Medikamente beinhalten Ataluren?

Folgende Tabelle zeigt alle erfassten Medikamente, in welchen Ataluren enthalten ist.In der letzten Spalte finden Sie die Links zu den verfügbaren Anwendungsgebieten, bei denen das jeweilige Medikamente eingesetzt werden kann.

Medikament
Darreichungsform

So wirkt Ataluren

Im Folgenden erfahren Sie mehr zu den Anwendungsgebieten und der Wirkungsweise von Ataluren. Lesen Sie dazu auch die Informationen zu den Wirkstoffgruppen , zu welcher der Wirkstoff Ataluren gehört.

Anwendungsgebiet des Wirkstoffs Ataluren

Ataluren dient der Behandlung der sogenannten Muskeldystrophie vom Top Duchenne. Dies ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter. Sie tritt etwa bei einem von 5.000 Kindern auf – insbesondere bei Jungen. Das defekte Gen liegt nämlich auf dem X-Chromosom; davon haben Männer neben ihrem Y-Chromosom eines, Frauen dagegen haben jeweils zwei X-Chromosomen. Sie erkranken nur, wenn sie das Merkmal auf beiden X-Chromosomen tragen. Ist nur eines ihrer x-Chromosomen betroffen, geben sie die Krankheit mit 50%iger Wahrscheinlichkeit an ihre Söhne weiter, die dann erkranken. Töchter sind zur Hälfte Überträgerinnen, ohne selbst die Krankheit zu haben.

Bei der Duchenne-Muskeldystrophie ist die körpereigene Produktion des Muskel-Struktureiweißes Dystrophin gestört, sodass es nicht gebildet wird. Der Dystrophinmangel führt mit der Zeit dazu, dass Muskelfasern abgebaut und durch Fett- oder Bindegewebe ersetzt werden.

Im Erbgut ist die Veränderung im Dystrophin-Gen nachweisbar und auch Voraussetzung für den Einsatz von Ataluren. Außerdem müssen die Patienten noch gehfähig sein, da der Wirkstoff bei verlorener Gehfähigkeit zu keiner Besserung führt.

Zu folgenden Anwendungsgebieten von Ataluren sind vertiefende Informationen verfügbar:

Wirkungsweise von Ataluren

Bei den Auf- und Abbauprozessen im Körper werden Eiweiße produziert oder zerlegt. Wie ein Eiweiß aussehen soll, bestimmt das Erbgut. Dieses besteht aus einer langen Kette von Nukleinsäuren. Eine Abfolge von drei Nukleinsäure steht jeweils für einen Eiweißbaustein, eine Aminosäure. Damit ein Gen die Eiweiß-Produktion steuern kann, muss es erst "gelesen" werden. Nach dieser "Anweisung" werden dann die Aminosäuren aneinandergehängt und verknäulen sich zu den lebensnotwendigen Strukturen.

Hat sich durch eine sogenannte Mutation eine sinnlose Nukleinsäure-Abfolge in der DNS gebildet (Nonsense-Mutation), führt dies zu einem frühzeitigen Abbruch des "Übersetzungsvorganges". So wird die Eiweißbildung beendet, bevor noch das fertige, funktionsfähige Endprodukt gebildet ist.

Ataluren ermöglicht gewissermaßen die "Überbrückung" eines solchen Fehlers im Erbgut, sodass ein Eiweiß in voller Länge erzeugt werden kann. Im Falle der Duchenne-Myskeldystrophie ist es das fehlende Muskel-Struktureiweiß Dystrophin.

Disclaimer:
Bitte beachten: Die Angaben zu Wirkung, Nebenwirkungen und Wechselwirkungen sowie zu Gegenanzeigen und Warnhinweisen beziehen sich allgemein auf den Wirkstoff des Medikaments und können daher von den Herstellerangaben zu Ihrem Medikament abweichen. Bitte fragen Sie im Zweifel Ihren Arzt*Ärztin oder Apotheker*in oder ziehen Sie den Beipackzettel Ihres Medikaments zurate.