Orfadin 2 mg/ -5 mg/ -10 mg/ -20 mg Hartkapseln

Von: Andrea Lubliner (Pharmazeutin und Fachtexterin für medizinische Fachtexte)
Letzte Aktualisierung: 10.11.2015
Hersteller: Swedish Orphan Biovitrum International AB
Wirkstoff: Nitisinon
Darreichnungsform: Hartkapsel
Rezeptpflichtig

Wirkung

Orfadin 2 mg/ -5 mg/ -10 mg/ -20 mg Hartkapseln enthalten den Wirkstoff Nitisinon.

Nitisinon dient der Behandlung einer seltenen Stoffwechselerkrankung, der angeborenen Tyrosinämie Typ 1. Die Krankheit tritt nur bei einem von 100.000 Neugeborenen auf.

Auslöser der Erkrankung ist eine Veränderung auf Chromosom 15 im Erbgut. Sie bedingt das Fehlen eines Enzyms, das am Abbau der Aminosäure Tyrosin beteiligt ist. Durch diese Stoffwechselstörung werden aus der Aminosäure Tyrosin giftige Fehlprodukte gebildet. Diese führen zur Schädigung der Zellen in Leber, Niere und Gehirn. Eine Spätfolge können bösartige Formen von Leberkrebs sein.

In ihrer akuten Form fehlt das nötige Enzym völlig und die Tyrosinämie führt unbehandelt in wenigen Monaten nach der Geburt zum Tode. Bei der chronischen Form ist eine Restaktivität des Enzyms vorhanden, was einen milderen Verlauf der Erkrankung bedingt. Allerdings kommt es zur chronischen Leberschädigung, zur Leberzirrhose, oft zu einem Nierenschaden und Störungen der Nervenfunktion. Unbehandelt werden die Patienten in der Regel nur zehn Jahre alt. Allerdings kann die Krankheit schon beim Säugling nachgewiesen und dann mit Nitisinon therapiert werden.

Nitisinon blockiert den Abbau von Tyrosin, so dass weniger giftige Fehlprodukte anfallen, was allerdings zwangsläufig die Tyrosin-Konzentration im Blut enorm erhöht. Daher muss die Behandlung mit einer tyrosinarmen Diät kombiniert werden, um diese Nebenwirkungen zu vermeiden. Die Therapie besteht in einer Spezialnahrung, die möglichst wenig Tyrosin und das mit ihr verwandte Phenylalanin enthält. Später kann auf eine allgemein eiweißarme Kost umgestellt werden.

Zu folgenden Anwendungsgebieten von Nitisinon sind vertiefende Informationen verfügbar:

    Dosierung

    Die Behandlung mit dem Medikament sollte von einem Arzt begonnen und überwacht werden, der über Erfahrung in der Therapie der Tyrosinämie Typ 1 verfügt.

    Die Behandlung sollte möglichst frühzeitig begonnen werden, um die Lebenszeit zu verlängern und Komplikationen wie Leberversagen, Leberkrebs und Nierenerkrankungen zu verhindern. Unterstützend zur Therapie mit dem Medikament ist eine Ernährung erforderlich, die arm an den Aminosäuren Phenylalanin und Tyrosin ist.

    Die empfohlene Dosis für Kinder und Erwachsene beträgt zu Beginn der Behandlung ein Milligramm Nitisinon/Kilogramm Körpergewicht am Tag. Diese Dosis wird auf zwei Gaben verteilt und vorzugsweise zusammen mit einer Mahlzeit eingenommen.

    Der Arzt wird, ausgerichtet an den Ergebnissen spezieller Labortests, die Dosierung individuell einstellen. So kann eine Erhöhung bis auf 2 Milligramm Nitisinon/Kilogramm Körpergewicht am Tag erforderlich sein. Diese Dosis wird für alle Patienten als Maximaldosis betrachtet. Bei zufriedenstellenden Laborergebnissen wird der Arzt die Dosis nur noch bei einer Zunahme des Körpergewichts verändern.

    Die Kapseln können geöffnet und der Inhalt vor der Einnahme in einer geringen Menge Wasser oder Diätflüssigkeit verteilt werden. Für Kinder und Jugendliche, die Schwierigkeiten beim Schlucken von Kapseln haben, ist das Medikament auch als eine 4 mg/ml Suspension zum Einnehmen erhältlich.

    Sonstige Bestandteile

    Folgende arzneilich nicht wirksame Bestandteile sind in dem Medikament enthalten:

    • Eisen(II,III)-oxid (E 172)
    • Titandioxid (E 171)
    • vorverkleisterte Maisstärke
    • Ammoniumhydroxid
    • Gelatine
    • Propylenglycol
    • Schellack

    Nebenwirkungen

    Sehr häufige Nebenwirkung:
    Erhöhte Tyrosin-Konzentration im Blut.

    Häufige Nebenwirkungen:
    Mangel an Blutplättchen, Mangel an weißen Blutkörperchen, Mangel an Granulozyten, Bindehautentzündung, Hornhauttrübung, Hornhautentzündung, Lichtscheu, Augenschmerzen.

    Gelegentliche Nebenwirkungen:
    zu viele weiße Blutkörperchen, Lidentzündung, abschälende Hautentzündung, Hautausschlag mit Rötung, Juckreiz.

    Besonderheiten:
    Steigt die Konzentration an Tyrosin im Blut über einen gewissen Grenzwert an, muss die Aufnahme von Tyrosin und des mit ihm verwandten Phenylalanin mit der Ernährung stark eingeschränkt werden. Keinesfalls darf die Nitisinon-Dosis verringert oder die Behandlung beendet werden, um den Tyrosin-Spiegel abzusenken. Die Stoffwechselstörung könnte zur Verschlechterung des Zustands des Patienten führen.

    Die Leberfunktion muss vom Arzt regelmäßig mittels Leberfunktionsprüfungen und Leberabbildungsverfahren überwacht werden.

    Auch das Blutbild ist vom Arzt in regelmäßigen Abständen zu untersuchen, weil es zu Mangel an Blutbestandteilen kommen kann.

    Wechselwirkungen

    Nitisinon wird im Körper durch ein leicht beeinflussbares Enzymsystem abgebaut. Daher kann eine Dosisanpassung durch den Arzt erforderlich sein, wenn der Wirkstoff gleichzeitig mit Hemmstoffen oder Aktivatoren dieses Enzymsystems angewendet wird.

    Starke Hemmstoffe sind die Pilzmittel Ketoconazol und Itraconazol, Makrolid-Antibiotika, die virenhemmenden MittelRitonavir, Indinavir und Nelfinavir, der BlutdrucksenkerVerapamil, Aprepitant (gegen Übelkeit), das Psychopharmakon Nefazodon und das AntiarrhythmikumAmiodaron. Zusammen mit ihnen ergibt sich eine Verstärkung der Wirkung und Nebenwirkungen von Nitisinon.

    Aktivatoren des Enzymsystems vermindern die Wirksamkeit von Nitisinon. Dazu gehören: Das Tuberkulose-MittelRifampicin, die AntiepileptikaPhenytoin, Carbamazepin, Oxcarbazepin und Phenobarbital, aber auch das AntidepressivumJohanniskraut.

    Gegenanzeigen

    Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff darf Nitisinon nicht verwendet werden.

    Was müssen Sie bei Schwangerschaft und Stillzeit beachten?

    In Tierexperimenten hat sich Nitisinon als schädlich für die Nachkommen erwiesen. Ob dies auch auf den Menschen zutrifft, ist nicht bekannt. Daher darf der Wirkstoff während der Schwangerschaft nicht angewendet werden, es sein denn, dass der Arzt eine Behandlung mit Nitisinon wegen des Gesundheitszustandes der Frau für erforderlich hält.

    Es ist nicht bekannt, ob Nitisinon in die Muttermilch ausgeschieden wird. Im Tierexperiment ergaben sich schädliche Wirkungen der Aufnahme von Nitisinon über die Muttermilch. Mütter dürfen deshalb während der Behandlung mit dem Wirkstoff nicht stillen, da ein Risiko für den gestillten Säugling nicht auszuschließen ist.

    Was ist bei Kindern zu berücksichtigen?

    Es können auch schon Kinder mit dem Wirkstoff behandelt werden. Je früher nach der Erkennung der Tyrosinämie Typ 1 die Therapie beginnt, umso geringer werden die Schäden durch die Krankheit sein. Die Dosierung von Nitisinon richtet sich nach dem Körpergewicht.

    Warnhinweise

    • Nebenwirkungen mit Beeinträchtigung der Sehkraft können Autofahren und das Bedienen von Maschinen gefährlich machen.
    • Die Leberfunktion muss vom Arzt regelmäßig überwacht werden.
    • Das Blutbild ist vom Arzt in regelmäßigen Abständen zu untersuchen.
    • Die Behandlung muss meist von einer mehr oder weniger eiweißarmen Kost begleitet sein.
    • Das Medikament darf nur von eine Arzt eingesetzt werden, der erfahren in der Behandlung der Tyrosinämie Typ 1 ist.
    • Das Medikament ist bei zwei bis acht Grad im Kühlschrank aufzubewahren.
    • Das Medikament ist 18 Monate haltbar.
    • Während der Dauer der Haltbarkeit können die Kapseln einmalig über einen Zeitraum von zwei Monaten bei einer Temperatur unter 25 Grad lagern; danach müssen sie entsorgt werden.
    • Die Kapseln sind vorzugsweise zusammen mit einer Mahlzeit einzunehmen.

    Arzneimittel können allergische Reaktionen auslösen. Anzeichen hierfür können sein: Hautrötung, Schnupfen, Juckreiz, Schleimhautschwellung, Jucken und Rötung der Augen, Verengung der Atemwege (Asthma). In seltenen Fällen kann es zum allergischen Schock mit Bewusstlosigkeit kommen.

    Sollten Sie Anzeichen einer allergischen Reaktion wahrnehmen, so informieren Sie umgehend einen Arzt.

    Packungsgrößen

    Packungsgröße und Darreichungsform
    Wirkstoffgehalt (Dosierung pro Stück Hartkapseln)
    60 Stück Hartkapseln
    2 Milligramm Nitisinon
    60 Stück Hartkapseln
    5 Milligramm Nitisinon
    60 Stück Hartkapseln
    10 Milligramm Nitisinon
    60 Stück Hartkapseln
    20 Milligramm Nitisinon

    Vergleichbare Medikamente

    Folgende Tabelle gibt einen Überblick über Orfadin 2 mg/ -5 mg/ -10 mg/ -20 mg Hartkapseln sowie weitere Medikamente mit dem Wirkstoff Nitisinon (ggf. auch Generika).


    Disclaimer:
    Bitte beachten: Die Angaben zu Wirkung, Nebenwirkungen und Wechselwirkungen sowie zu Gegenanzeigen und Warnhinweisen beziehen sich allgemein auf den Wirkstoff des Medikaments und können daher von den Herstellerangaben zu Ihrem Medikament abweichen. Bitte fragen Sie im Zweifel Ihre*n Arzt*Ärztin oder Apotheker*in oder ziehen Sie den Beipackzettel Ihres Medikaments zurate.