Voretigen Neparvovec

Allgemeines

Der Wirkstoff wird angewendet zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern, die aufgrund einer erblichen Netzhautveränderung zu erblinden drohen. Da es sich um eine Gen-Therapie handelt, ist Voraussetzung, dass die erbliche Veränderung das sogenannte RPE65-Gen betrifft und noch ausreichend lebensfähige Netzhautzellen vorhanden sind.

Welchem Zweck dient dieser Wirkstoff?

Gegenanzeigen

Im Folgenden erhalten Sie Informationen über Gegenanzeigen bei der Anwendung von Voretigen Neparvovec im Allgemeinen, bei Schwangerschaft & Stillzeit sowie bei Kindern. Bitte beachten Sie, dass die Gegenanzeigen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Wann darf Voretigen Neparvovec nicht verwendet werden?

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff, Infektionen an und im Auge oder einer aktiven Entzündung im Auge darf der Wirkstoff nicht eingesetzt werden.

Was müssen Sie bei Schwangerschaft und Stillzeit beachten?

Von der Einspritzung in die Netzhaut ist keine Gefahr zu erwarten und in Tierexperimenten haben sich keine Nebenwirkungen auf die Nachkommen gezeigt. Dennoch wird der Arzt aus sicherheitshalber eine Anwendung von Voretigen Neparvovec während der Schwangerschaft vermeiden.

Der Wirkstoff wurde stillenden Frauen nicht verabreicht. Es ist nicht bekannt, ob Voretigen Neparvovec in die Muttermilch übergeht. Ein Risiko für das Neugeborene/Kind kann nicht ausgeschlossen werden. Der Arzt wird entscheiden, ob das Stillen zu unterbrechen ist, ob auf die Behandlung mit Voretigen Neparvovec zu verzichten oder die Behandlung damit zu unterbrechen ist. Er wird dabei sowohl den Nutzen des Stillens für das Kind als auch den Nutzen der Therapie für die Frau berücksichtigen.

Was ist bei Kindern zu berücksichtigen?

Zu Nebenwirkungen und Wirksamkeit von Voretigen Neparvovec bei Kindern unter vier Jahren gibt es keine Erkenntnisse aus klinischen Studien. Die Anwendung bei diesen Patienten liegt im Ermessen des Arztes.

Kinder erhalten die gleiche Dosierung wie Erwachsene.

Welche Nebenwirkungen kann Voretigen Neparvovec haben?

Im Folgenden erfahren Sie das Wichtigste zu möglichen, bekannten Nebenwirkungen von Voretigen Neparvovec. Diese Nebenwirkungen müssen nicht auftreten, können aber. Denn jeder Mensch reagiert unterschiedlich auf Medikamente. Bitte beachten Sie außerdem, dass die Nebenwirkungen in Art und Häufigkeit je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Sehr häufige Nebenwirkungen:
Überwärmung der Bindehaut, grauer Star, Anstieg des Augeninnendrucks

Häufige Nebenwirkungen:
Ablagerungen in der Netzhaut, Angstzustände, Kopfschmerzen, Schwindelgefühl, Netzhauteinriss, Hornhautdellen, Augenentzündung, Augenreizung, Augenschmerz, Blutungen der Aderhaut im Auge, Bindehaut-Zysten, Augenbeschwerden, Augenschwellung, Fremdkörpergefühl in den Augen, Entzündung des Augen-Innenraumes, Netzhautablösung, Netzhauterkrankung, Netzhaut-Blutung, Übelkeit und Erbrechen, Schmerzen im Oberbauch, Lippenschmerzen, Hautausschlag, Gesichtsschwellung, Veränderung der Herztätigkeit (T-Inversion im EKG), Komplikation infolge der künstlichen Beatmung während der Anwendung des Wirkstoffs, mangelhafte Wundheilung.
im Bereich des schärfsten Sehens in der Netzhaut:
Löcher, Erkrankung, Gewebeschwund

Welche Wechselwirkungen zeigt Voretigen Neparvovec?

Bitte beachten Sie, dass die Wechselwirkungen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Es sind weder Wechselwirkungen von Voretigen Neparvovec mit anderen Substanzen zu erwarten, noch Wechselwirkungen bekannt.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

• Die Behandlung mit dem Medikament muss durch einen Netzhautchirurgen mit Erfahrung begonnnen und durchgeführt werden.
• Jegliche nachteilige Verändung des Sehens oder des Augenzustands nach dem Eingriff muss sofort dem behandelnden Arzt berichtet werden.
• Nach dem Eingriff darf für einige Zeit weder eine Flugreise angetreten werden noch ein Aufenthalt in großer Höhe erfolgen.
• Ein bis zwei Wochen nach dem Eingriff sollte kein Schwimmbad aufgesucht werden, um Infektionen zu vermeiden.
• Vermeiden Sie ein bis zwei Wochen nach dem Eingriff anstrengende körperliche Aktivitäten, um das Verletzungsrisikos für das Auge so gering wie möglich zu halten.
• Es kann zu vorübergehender weiterer Einschränkungen des Sehvermögens kommen, die Autofahren und das Führen von Maschinen gefährlich macht.

Manchmal lösen arzneiliche Wirkstoffe allergische Reaktionen aus. Sollten Sie Anzeichen einer allergischen Reaktion wahrnehmen, so informieren Sie umgehend Ihren Arzt oder Apotheker.

Welche Medikamente beinhalten Voretigen Neparvovec?

Folgende Tabelle zeigt alle erfassten Medikamente, in welchen Voretigen Neparvovec enthalten ist.In der letzten Spalte finden Sie die Links zu den verfügbaren Anwendungsgebieten, bei denen das jeweilige Medikamente eingesetzt werden kann.

So wirkt Voretigen Neparvovec

Im Folgenden erfahren Sie mehr zu den Anwendungsgebieten und der Wirkungsweise von Voretigen Neparvovec. Lesen Sie dazu auch die Informationen zu den Wirkstoffgruppen , zu welcher der Wirkstoff Voretigen Neparvovec gehört.

Anwendungsgebiete des Wirkstoffs Voretigen Neparvovec

Der Wirkstoff wird angewendet zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern, die aufgrund einer erblichen Netzhautveränderung zu erblinden drohen. Da es sich um eine Gen-Therapie handelt, ist Voraussetzung, dass die erbliche Veränderung das sogenannte RPE65-Gen betrifft und noch ausreichend lebensfähige Netzhautzellen vorhanden sind.

Zu folgenden Anwendungsgebieten von Voretigen Neparvovec sind vertiefende Informationen verfügbar:

Wirkungsweise von Voretigen Neparvovec

Dass die Netzhaut Lichtreize aufnimmt, beruht auf einem komplizierten biologischen Ablauf. Dabei werden Lichtteilchen in ein elektrisches Signal verwandelt, welches an das Gehirn weitergeleitet, dort wahrgenommen und verarbeitet wird.

Eine wichtige Rolle spielt dabei das Netzhaut-Eiweiß RPE65. Es ist ein Enzym, welches den Vitamin A-Abkömmling all-trans-Retinol in 11-cis-Retinol umwandelt. Diese Substanz wird dann in den "Farbträger" (Chromophor) 11-cis-Retinal verändert, der Lichtteilchen in elektrische Impulse "übersetzt".

Veränderungen am Erbgut, dem Gen, welches für das Enzym RPE65 steht, führen zu einer verringerten oder fehlenden Aktivität des Enzyms. Dadurch wird die biochemische Grundlage des Sehvorganges blockiert. Im Laufe der Zeit reichern sich giftige Zwischenprodukte an, lassen die Netzhaut-Zellen absterben und verursachen in der Folge den fortschreitenden Zelltod der lichtwahrnehmenden Zellen, der Photorezeptoren. Personen mit einer sowohl von der Mutter wie dem Vater ererbten Veränderung des RPE65-Gens weisen oft schon in der Kindheit oder im jugendlichen Alter einen Sehverlust auf. Die Sehschärfe ist beeinträchtigt, das Gesichtsfeld eingeengt. Dieser Sehverlust schreitet letztlich bis zur vollständigen Erblindung fort.

Voretigen Neparvovec ist eine Gentherapie, die sich an biologischen Vorbildern orientiert. Viren schleusen ihr Erbgut in fremde Zellen ein und zwingen sie dazu, völlig fremde Eiweiße, nämlich neue Viren, zu bilden. Der Virus ist also ein Vektor, eine "Fähre", mittels derer das Erbgut in die Zelle gelangt. Dieses Muster macht man sich bei Voretigen Neparvovec zunutze. Mit dem Wirkstoff, der aus einem Vektor mit dem RPE65-Erbgut-Schnipsel besteht, wird das fehlende Erbgut in die Netzhautzellen eingebracht. Daraufhin kann sich der Sehvorgang normalisieren und eine Erblindung verhindert werden.