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Stand: 30. März 2012Autor: Onmeda-RedaktionMedizinische Qualitätssicherung: Dr. med. Weiland, Dr. med. Waitz
Die Enzymersatz-Therapie, also die Gabe des fehlenden Enzyms Glukozerebrosidase, beeinflusst bei der viszeralen (die Organe sind betroffen) Form von Morbus Gaucher (Gaucher-Syndrom) den Verlauf sehr positiv und erfolgreich. Auch bei den sogenannten chronisch neuropathischen Verlaufsformen (mit Nervenschäden) können die Symptome häufig gemildert werden. Das Gaucher-Syndrom kann ursächlich jedoch nicht geheilt werden.
Die Prognose bei Morbus Gaucher-Patienten mit schwerem, akut neuropathischem Verlauf ist dagegen auch unter einer Enzymersatz-Therapie schlecht. Die Krankheit schreitet schnell voran und die Betroffenen versterben bereits oft im Kleinkindalter.
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