Morbus Fabry (Fabry-Syndrom): Therapie

Veröffentlicht von: Onmeda-Redaktion (12. Januar 2016)

Enzymersatztherapie

Bei Morbus Fabry (Fabry-Syndrom) besteht die Behandlung vor allem aus einer Enzymersatztherapie, die den bestehenden Enzymmangel ausgleichen soll. Hierfür erhält der Betroffene den Wirkstoff Agalsidasen (künstlich hergestellte Alpha-Galaktosidase A) über eine Vene (als Infusion). Diese Enzymersatztherapie gibt es erst seit dem Jahr 2001. Sie soll:

  • bestehende Beschwerden (v.a. Schmerzen) lindern,
  • die Lebensqualität steigern,
  • Organe (v.a. Nieren, Herz und Gehirn) vor Schäden durch Morbus Fabry schützen (oder schon bestehende Schäden an ihrem Fortschreiten hindern) und
  • die Lebenserwartung normalisieren.

Bei Morbus Fabry führt der Mangel am Enzym Alpha-Galaktosidase A zu Fettablagerungen im Körper. Dank des künstlich hergestellten Enzyms kann der Körper die Fettablagerungen wieder abbauen. Allerdings baut sich auch das von außen zugeführte Enzym mit der Zeit wieder ab – bei Morbus Fabry sind also lebenslange Infusionen in regelmäßigen Abständen nötig. Hierzu müssen sich Betroffene aber nicht jedes Mal in eine Arztpraxis oder Klinik begeben: Wenn die ersten paar Infusionen gut vertragen werden, kann die weitere Enzymersatztherapie auch zu Hause erfolgen.

Die Therapie ist umso wirkungsvoller, je früher sie beginnt – auch bei Kindern ist die Behandlung ohne Einschränkung zu empfehlen. Wichtig ist vor allem, dass das Fabry-Syndrom noch keine Schäden verursacht hat, die nicht mehr rückgängig zu machen sind.

Unter Umständen kann der zur Enzymersatztherapie eingesetzte Wirkstoff allerdings verschiedene Nebenwirkungen auslösen: Es können unter Umständen Fieber, Schüttelfrost oder allergische Reaktionen auftreten. Trotzdem ist zum Beispiel auch eine Schwangerschaft kein Grund, die Enzymersatztherapie zu unterbrechen.

Symptomatische Therapie

Lange Zeit stand für Morbus Fabry keine ursächliche Therapie zur Verfügung, sodass lediglich eine symptomatische Therapie möglich war, um die Beschwerden zu lindern. Mittlerweile ist es jedoch möglich den für Morbus Fabry verantwortlichen Enzymmangel auszugleichen.

Dennoch ist bei Morbus Fabry auch heute zusätzlich eine symptomatische Therapie sinnvoll, um die Symptome der Stoffwechselstörung zu behandeln oder zu verhindern. Dabei empfiehlt es sich,

Schreitet Morbus Fabry weiter fort, kann als symptomatische Therapie eine Dialyse oder Nierentransplantation notwendig sein.


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