Ataluren

Wirkstoff || Quellen (Stand: 26. Januar 2015)

auch bezeichnet als:
3-[5-(2-Fluorphenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoesäure; Atalurenum

Allgemeines

Ataluren dient der Behandlung der sogenannten Muskeldystrophie vom Top Duchenne. Dies ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter. Sie tritt etwa bei einem von 5.000 Kindern auf – insbesondere bei Jungen. Das defekte Gen liegt nämlich auf dem X-Chromosom; davon haben Männer neben ihrem Y-Chromosom eines, Frauen dagegen haben jeweils zwei X-Chromosomen. Sie erkranken nur, wenn sie das Merkmal auf beiden X-Chromosomen tragen. Ist nur eines ihrer x-Chromosomen betroffen, geben sie die Krankheit mit 50%iger Wahrscheinlichkeit an ihre Söhne weiter, die dann erkranken. Töchter sind zur Hälfte Überträgerinnen, ohne selbst die Krankheit zu haben.

Welchen Zwecken dient dieser Wirkstoff?

  • Übersetzung eines defekten Gens in ein vollständiges Eiweiß ermöglichen
  • Umbau der Muskulatur in funktionsloses Gewebe verhindern

Preisvergleich

Folgende Tabelle zeigt alle erfassten Medikamente, welche den Wirkstoff Ataluren enthalten:
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Translarna 125 mg/ -250 mg/ -1000 mg Granulat zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen Ataluren 120 mg pro Btl. Granulat zum Herstellen einer Lösung
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